18新利最新登入CRISPR基因编辑如何工作

由:Meisa Salaita|
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一名研究人员在max - delbrueck分子医学中心进行CRISPR/Cas9过程。格里高尔·费舍尔/图片联盟通过盖蒂图片社

变种人很酷,对吧?x战警、忍者神龟和漫画书和电影中的超级英雄,他们的基因突变带来的特殊能力让我们惊叹不已。18新利最新登入然而,那些虚构的基因突变是很难得到的——你必须被某种特殊的蜘蛛咬过,或者暴露在某种放射性物质中。

但是,如果基因改造不仅简单,而且又快又便宜呢?你愿意变成变种人吗?有了一种叫做CRISPR的技术,你也许能做到。不要误解我们的意思——CRISPR不会把你变成超级英雄,但这一科学发现有可能对我们产生重大影响。

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的缩写有规律地聚集在一起的短回文重复在美国,CRISPR使我们能够将任何生物的基因转移到另一个生物身上,从而改变后代的DNA。它使我们能够切除那些做坏事的基因——比如那些导致疾病的基因——并用无害的DNA片段取而代之。

与此同时,CRISPR技术如此强大,人类可以开始将其用于更多的领域,而不仅仅是治疗疾病。也许是为了培育更多抗病作物和牲畜。或者制造酵母突变体来生产燃料,我们可以用它来驱动我们的汽车。我们可能会变得很有创意设计婴儿或者甚至将这项技术用于邪恶的工程生物武器,这些武器是针对特定物种的,可以将整个物种从地球表面抹去。

当我们了解更多麻省理工科技评论“本世纪最大的生物技术发现”,我们还需要考虑何时应该使用CRISPR,以及如何对其进行监管。18新利最新登入

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细菌的刺客

虽然CRISPR技术非常棒,但人类对不同生物进行基因改造并不是什么新鲜事。在低科技方面,我们很长一段时间以来一直在选择性地培育作物。当农民偶然发现一种多汁的橙子或颜色鲜艳的番茄时,他们就会通过种植这种植物的种子来保存这些理想的基因。

但近年来,我们将生物技术提升了一个档次。在21世纪初,科学家们想出了如何使用锌指核酸酶来删除和替换各种生物中特定的不受欢迎的基18新利最新登入因。然而,锌指酶价格昂贵(一支要5000美元以上),很18新利最新登入难制造,成功率也不是最佳的[来源:Ledford].

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因此,虽然编辑基因的技术已经存在,但直到CRISPR出现,才有了故意改变生物体基因的想法DNA感觉触手可及。第一次提到CRISPR是在1987年的一篇期刊文章中,科学家报告说,他们发现了DNA的短重复序列,这是这项技术的基础大肠杆菌细菌。但直到2012年,CRISPR才变得重要起来。从那时起,CRISPR技术在科学界的应用突飞猛进。目前已经有超过10亿美元的资金被用于生物技术公司的启动资金[来源:Ledford].政府对CRISPR研究的资助也大幅增加。

仅在2014年,美国国立卫生研究院就投入了近9000万美元用于CRISPR研究[来源:新利国际网站品牌官网Ledford].自2010年以来,已有超过200项与CRISPR相关的专利申请[来源:Ledford].研究的快速步伐似乎并没有放缓。随着科学家们对CRISPR的了解越来越多,他们似乎越来越少地了解这项技术的局限性,而是越来越多地了解它的强大程度。18新利最新登入T

那么,是什么让这项技术如此强大呢?

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设计婴儿,入侵突变体和DIY生物学

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CRISPR-CAS9核酸酶蛋白使用引导RNA序列在互补位点切割DNA。Cas9蛋白:白色光滑表面模型;DNA片段:紫色和粉色阶梯;RNA:浅绿色阶梯。
MOLEKUUL/科学图片库/盖蒂图片库

1987年,科学家在研究大肠杆菌在细菌DNA中发现了重复的片段细菌DNA中的这种类型的模式是不寻常的,所以当他们注意到它时,他们振作起来,并报告了这一发现。随着时间的推移,科学家们开始在许多不同类型的细菌中发现这种模式,但对于它是什么以及为什么会有这种模式,仍然没有假设。但在2005年,在DNA数据库中进行的一项搜索显示,“规则间隔的短回文重复序列”(18新利最新登入或CRISPR)与病毒DNA匹配。

但是为什么细菌会隐藏病毒DNA呢?科学家尤金·库宁(Eugene Koonin)假设,当细菌在病毒攻击中幸存下来时,它们会把病毒切成小块,并在自己的基因组中存储一些病毒DNA,这样当它们碰巧再次遇到病毒时,就可以识别并攻击病毒。它们基本上把病毒的照片储存在后口袋里,这样如果坏人再次出现,它们就能认出来——这是细菌免疫系统的一种非凡的防御机制。18新利最新登入

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库宁的假设是正确的。如果这种病毒再次袭击,细菌就会制造出特殊的“刺客”。这些杀手可以读取他们遇到的任何病毒DNA的RNA序列,识别它是否与他们储存在DNA中的信息相匹配,捕获它并将其切碎。18luck手机登录就好像细菌创造了非常特殊的智能剪刀。

这一发现很酷,但没有加州大学伯克利分校的科学家詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)酷获得了2020年诺贝尔化学奖与Emmanuelle Charpentier在CRISPR方面的工作)进行了合作。18luck手机登录她建议科学家可以使用CRISPR作为工具来帮助他们编辑基因。如果他们给细菌配备了一段已知有害的DNA片段——比如导致失明的基因——他们就可以让细菌去寻找有害的基因,在那里细菌就会找到它并暗杀它。然后我们可以利用细菌细胞的自然修复机制,在其位置上放置一个更理想的基因[来源:RadioLab].

它工作!而且它一直在工作!逆转盲视突变只是CRISPR被证明的运作方式之一。18新利最新登入它阻止了癌细胞的繁殖,使细胞不受艾滋病毒的影响,帮助我们创造了抗病小麦和水稻,以及其他无数的进步。2015年,中国科学家甚至试图将这项技术用于无法存活的人类胚胎,但只有少数情况下,CRISPR对DNA进行了正确的切割[来源:Maxmen].

但这就引出了一个问题:我们真的想把它用在胚胎上吗?我们应该被允许这样做吗?谁将监管CRISPR的使用?

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有人能用CRISPR技术将长毛象的一段DNA注入大象的DNA中,从而使长毛象复活吗?这种情况还没有发生,但这只是一些科学家担心的一个问题。"width=
有人能用CRISPR技术将长毛象的一段DNA注入大象的DNA中,从而使长毛象复活吗?这种情况还没有发生,但这只是一些科学家担心的一个问题。
Dorling Kindersley/Getty Images

CRISPR技术相对较新,科学界还没有完全理解它的所有力量。但有一件事是肯定的,他们知道它影响人类的能力可能是其他任何东西都无法比拟的生物技术.鉴于这一巨大潜力,制定有关其使用的法规势在必行。但是,在实验室进行的研究的惊人速度几乎没有留下时间来讨论研究和使用的规则应该是什么。CRISPR可以切除坏的、不受欢迎的基因,并用更受欢迎的基因取而代之,这听起来很棒。但是谁能说什么是好,什么是坏呢?

在没有任何监管的情况下,CRISPR可以发展到可以安全地用于人类胚胎以改变其DNA的程度。如果父母知道他们的孩子有亨廷顿舞蹈症的基因,而CRISPR可以在婴儿出生前将其移除,他们会对CRISPR说不吗?如果我们允许父母在孩子出生前就决定改变他们的DNA,这种情况何时会停止?他们会决定让他们的孩子变高而不是变矮吗?金发而不是黑发?父母可以选择传授给孩子的改变将是永久性的,并将代代相传。如果这种情况发生,很容易看出它将进一步拉大富人和穷人之间的差距。18新利最新登入我们也不知道基因被替换的孩子在长期内会发生什么。

2015年12月,一群来自不同国家的科学家、生物伦理学家和政策专家会面,讨论如何规范人类基因编辑。一位美国专家提到食品和药物管理局不仅需要规范技术,还需要规范其具体用途,以防止超说明书使用。她还提到,编辑植物基因可能比编辑人类基因风险更大[来源:规管事务专业人员学会].

随着这项技术的强大力量,关于CRISPR的问题需要与关于CRISPR的问题分开来解决转基因生物.然而,让世界各地的人达成共识仍将是一个挑战。18新利最新登入

最初发表于2016年5月3日

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作者注:CRISPR基因编辑如18新利最新登入何工作

写这样的文章让我害怕。这项技术非常非常令人兴奋。它的含义通常看起来很酷,但也感觉我们已经开始弄清楚如何用技术操纵生活,以至于我们一定会在某个时候搞砸。18新利最新登入CRISPR给了我们如此多的力量——而且是以我们无法预料的方式。世界运转良好,你知道吗?摆弄它太可怕了。话又说回来,我们怎么能忽18新利最新登入视这样一个强大的技术,它可以在很多方面帮助我们?

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更多优质链接

  • 布伦南,扎卡里。《人类基因编辑、CRISPR和FDA:它们将如何结合?》18新利最新登入规管事务专业学会。2015年12月2日(2016年4月29日)http://www.raps.org/Regulatory-Focus/News/2015/12/02/23708/Human-Gene-Editing-CRISPR-and-FDA-How-W18新利最新登入ill-They-Mix/
  • 克里斯汀·布朗“在DIY基因黑客的车库实验室里,他们的爱好可能会吓到你。”融合。2016年3月29日。(2016年4月13日)http://fusion.net/story/285454/diy-crispr-biohackers-garage-labs/
  • Ledford,海蒂。“CRISPR,颠覆者。”大自然。522卷。20到24页。2015.
  • Ledford,海蒂。“CRISPR,颠覆者。”大自然。522卷。20到24页。2015.http://www.nature.com/news/crispr-the-disruptor-1.17673
  • Maxmen,艾米。“创世纪引擎。”《连线》杂志。2015年8月。(2016年4月13日)http://www.wired.com/2015/07/crispr-dna-editing-2/
  • Radiolab。《抗体第一部分:CRISPR》,2015年6月6日。(2016年4月13日)http://www.radiolab.org/story/antibodies-part-1-crispr/
  • 里加拉多,安东尼奥。“谁拥有本世纪最大的生物技术发现?”麻省理工科技评论。2014年12月4日。(2016年4月19日)https://www.technologyreview.com/s/532796/who-owns-the-biggest-biotech-discovery-of-the-century/
  • Petree,杰西卡。埃默里大学化学系研究生。个人信件。2015年4月13日。
  • Stoye,艾玛。“crispr编辑的蘑菇避开了监管。”化学世界。2016年4月26日。(2016年4月29日)http://www.rsc.org/chemistryworld/2016/04/crispr-gene-editing-mushroom-dodges-gmo-regulation
  • 齐默,卡尔。"突破性DNA编辑器诞生于细菌"广达电脑杂志。2015年2月6日。(2016年4月13日)https://www.quantamagazine.org/20150206-crispr-dna-editor-bacteria/
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